Mirko Beljanski ; Pourquoi des essais cliniques contrôlés
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Pourquoi  des Essais Cliniques Contrôlés  (ECC) ?


Avant qu'un médicament soit autorisé à être vendu, il faut définir le rapport entre les bénéfices espérés et les effets indésirables. On s’attache d’abord à bien définir les propriétés médicinales et les effets secondaires avant de comprendre toutes les réactions chimiques quand c'est possible. Tous les effets secondaires doivent être inventoriés mêmes ceux peu courants, mais pouvant quelquefois mettre en danger le patient. Pour cela, il faut faire des essais sur des cohortes de patients de plus en plus nombreux, chaque phase ayant des objectifs précis. Les effets indésirables acceptés dépendent de la nature de la maladie traitée. Bien entendu, les risques supportables ne sont pas les mêmes quand il s’agit d’une maladie redoutable. Ainsi, pour les anticancéreux, si leur prescription permet d’obtenir une prolongation de survie intéressante, le risque que ces anticancéreux soient aussi mutagènes et peuvent induire une augmentation statistique des cancers secondaire est considéré comme acceptable.    


Quand un d’essai clinique est terminé, les chercheurs examinent attentivement les données recueillies avant de prendre la décision de passer à la phase suivante. Les essais sont arrêtés si le médicament présente trop de risques ou si les résultats ne sont pas probants. Afin d'éviter toute interprétation subjective, de faire la part des effets bénéfiques liés à la suggestion, ces essais sont effectués quand cela est possible avec des contrôles en double aveugle. Un groupe de patients qui sert de groupe témoin reçoit un placebo et l'autre groupe le produit à tester. L'expérimentateur ne connait pas les patients qui reçoivent le vrai médicament. Le placebo est remplacé par un traitement classique s'il est impossible de faire autrement et l'on détermine alors si le nouveau produit est plus efficace.


Pour chaque phase de contrôle, les résultats sont publiés dans des revues scientifiques après évaluation par un comité de lecture. Elles permettent à d’autres chercheurs de faire des comparaisons avec leurs propres recherches, de leur apporter des données utiles, de cibler éventuellement des problèmes, de vérifier si les essais ont bien été effectués dans les normes admises par la communauté scientifique. Ces publications sont maintenant inventoriées dans des bases de données accessibles sur internet comme pubmed ou refdoc pour siter les plus connues.


En premier lieu, on procède à un essai sur un petit groupe de patients, en général 20 à 80, après s’être assuré notamment sur l’animal de son efficacité. Mais ces résultats ne sont jamais transposables à l'homme en raison de la différence de biodisponibilité. Cette première phase vise surtout à tester la sécurité du traitement. Une première approche de l’efficacité du médicament est aussi évaluée. Au cours de cette phase, des contrôles de pharmacocinétique sont effectués pour déterminer comment chez l'homme le médicament va atteindre l'organe cible, comment il sera métabolisé et éliminé, comment il est lié aux protéines plasmiques, les graisses, les tissus cibles contenant des récepteurs pharmacologiques.... Au cours de cet essai, on commence aussi à définir la dose et les fréquences optimales. Si le bilan bénéfice/risque est favorable, une nouvelle phase d’essai est décidée. Cette 2e phase va englober un plus grand nombre de personnes. Les chercheurs vont recueillir leurs réactions, identifier les effets secondaires à court terme. D’autres tests de sécurité sont aussi effectués.


Si ce 2e essai montre encore un résultat intéressant, les chercheurs vont alors effectuer un nouveau test sur un nombre encore plus grand de patients, en général plusieurs milliers dans plusieurs centres de recherche. L’objectif est d’obtenir plus de précisions sur leurs réactions, cibler les cas particuliers, analyser tous les effets secondaires en les comparants avec les autres traitements disponibles. Cette collecte d’informations va décider si ce nouveau médicament apporte un plus dans le traitement d’une maladie. Elles permettront aussi de mieux préciser son utilisation sécuritaire. C’est au cours de cette phase que sont définies les recommandations sur l’utilisation du médicament destinées aux professionnels de la santé et répertoriées sur une notice d'emploi.


Après son homologation et son introduction sur le marché, le médicament est encore soumis à une surveillance en phase IV afin de mieux cibler ses avantages et les risques éventuels pour son utilisation optimale. Tous ces essais sont nécessaires avant qu’un traitement puisse devenir une pratique standard de soins. Sans ces essais, il est impossible d'inventorier tous les effets indésirables acceptables et de savoir avec certitude si un médicament est efficace.


En France le contrôle des médicaments est assuré par l’agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) qui a succédé en 2012 à l’agence française de sécurité sanitaire des produits de santé. Accusé d’inefficacité et de liens gênant avec le laboratoire Servier, cette agence a fait l’objet d’une profonde réforme menée par le Pr MARANINCHI afin de bâtir des expertises complètement indépendantes. Les experts salariés de l’agence sont nommés pour 3 ans avec un contrat renouvelable une fois et doivent renoncer durant cette période à recevoir des rémunérations par l’industrie, ou tout autre avantage financier, ou ne peuvent être leaders d’un projet industriel. Ils ne peuvent étudier des dossiers sur lesquels ils auraient eu des liens d’intérêts avant leur nomination. La transparence des débats sont publics, visibles en vidéo sur le site de l’ANSM.



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